|
Getting your Trinity Audio player ready...
|
İçindekiler
İnflamatuvar bağırsak hastalığı (İBH) ile yaşayan insanlar , hastalıkla ilişkili en zor tedavi edilen durumlardan biri için çığır açan bir tedavi için klinik denemelerin başlamasıyla yeni bir umut bekliyor.
IBD, Crohn hastalığı ve Ülseratif Kolit için kullanılan ortak bir terimdir. Her ikisi de sindirim sisteminin iltihaplı rahatsızlıklarıdır ve sıklıkla bağırsakları etkiler.
Kompleks fistülize perianal Crohn hastalığı, bağırsağın lümeni ile bağırsağın diğer bölümleri, vajina, rahim ve deri arasında anormal bağlantılar oluşarak dışkı tutamama, tekrarlayan ciddi enfeksiyonlar, kronik iltihaplanma ve doku hasarına neden olan, güçten düşüren ve tedavi edilemez bir hastalıktır.
Şimdiye kadar bu durum büyük ölçüde tedavi edilemez durumdaydı.
IBD tedavisi klinik deneme aşamasına ulaştı
Mevcut tedaviler pahalı, güvenilmez ve önemli yan etkilere sahip. Kök hücrelerin bu hastalıkta kullanımı araştırılıyor, ancak bu deneysel tedaviler oldukça pahalı ve üretimi zor. Ancak, yakında piyasaya sürülecek yeni bir tedavi adayı, mevcut seçeneklerden önemli ölçüde daha düşük bir maliyetle mükemmel sonuçlar vaat ediyor.
Hudson Tıbbi Araştırma Enstitüsü’nden Doçent Rebecca Lim ve ekibi tarafından öncülük edilen tedavi , insan amniyotik epitel hücrelerinden (hAEC’ler) elde edilen ekstraselüler vezikülleri (EV’ler) kullanarak kök hücre tedavileriyle aynı faydaları çok daha düşük bir maliyetle sağlıyor.
Şimdi, Monash Health ve Monash Üniversitesi ile iş birliği içinde bu aday ilk klinik denemesine tabi tutulacak.
Çalışmaya , Monash Health’te IBD uzmanı gastroenterolog, Monash Üniversitesi’nde kariyerinin başındaki araştırmacı ve Hudson Enstitüsü’ndeki Amnion Hücre Biyolojisi Araştırma grubunun üyesi olan Dr. Charlotte Keung liderlik edecek .
EV’lerin, geleneksel kök hücre bazlı tedavilere kıyasla terapötik avantajlar sağlayan özelliklere sahip olduğuna inanıyor.
“Amaç, üretim maliyetinde önemli düşüşler ve iyileştirilmiş ticarileşme potansiyeli olan bir tedavi geliştirerek, başka seçeneği olmayan zayıflatıcı bir durum için tedavi erişilebilirliğini artırmaktır” dedi.
“hAEC-EV tedavisi, canlı hücre tedavisiyle ilişkili önemli üretim, soğuk zincir lojistiği, klinik uygulama ve maliyet kısıtlamalarını azaltır.”
Tedavi adayı Crohn hastalığı hastalarının üçte birini hedefliyor
Global Data’ya göre Crohn Hastalığı’nın şu anki toplam pazar büyüklüğü 9,2 milyar dolar olup, 2026 yılına kadar 13,4 milyar dolara ulaşması bekleniyor. Crohn hastalarının üçte biri fistül geliştiriyor.
Bu, Crohn hastalığı için EV tedavisinin dünya çapında insanlarda ilk kez kullanımı ve Avustralya’da 2. insan EV denemesi olacak. hAEC-EV’ler, karmaşık refrakter Crohn perianal fistülleri olan 15 katılımcıya lokal enjeksiyon yoluyla uygulanacaktır.
Hudson Enstitüsü CEO’su ve Direktörü Profesör Elizabeth Hartland AM’ye göre , çalışmanın temel amacı tedavinin güvenliğini değerlendirmektir. İkincil amaç ise, adayın perianal fistülleri iyileştirmede ve hastanın yaşam kalitesini iyileştirmede etkili olup olmadığını araştırmaktır. Bu amaçlar, araştırmacıların tedaviyi daha da iyileştirmelerine yardımcı olacaktır.
Bu heyecan verici yeni rejeneratif tedavi denemesi, insanlar üzerinde ilk kez gerçekleştirilecek bir klinik deneme için katılımcı sayısını artırmıştır. Tüm klinik prosedürler, uygun Monash Health tesislerinde gerçekleştirilecektir.
Monash Health’te büyük bir multidisipliner IBD Ünitesi’ni kuran ve yöneten, uluslararası alanda tanınmış klinisyen-bilim insanı Doçent Greg Moore tarafından denetlenecektir. Temel ve translasyonel araştırmalar, klinik deneyler, eğitim ve klinik tıp alanlarında faaliyet gösteren Moore, araştırma altyapısı geliştirme konusunda kanıtlanmış bir geçmişe sahiptir. Crohn’s and Colitis Australia’nın yönetim kurulu üyesidir.
Ekzosom Biyolojik Bilimler P/L
Denemeyi yürüten Exosome BioSciences P/L , yeni hAEC ekzosom platformunun bronkopulmoner displazi , astım ve felç ile akciğer, karaciğer ve böbrek fibrozisi gibi çeşitli rahatsızlıklar için klinik öncesi modellerde oldukça etkili olduğuna güveniyor .
Exosome BioSciences Pty Ltd, Hudson Tıbbi Araştırma Enstitüsü, Monash Üniversitesi ve Monash Health tarafından geliştirilen bir Fikri Mülkiyet (FM) portföyünü ticarileştirmek amacıyla 2023 yılında kurulan bir yan kuruluştur. Şirket, patent başvuruları, ticari sırlar ve tescilli materyaller dahil olmak üzere ilgili FM için münhasır lisansa sahiptir.
Exosome BioSciences, 2023 yılında bu klinik deneyi finanse etmek üzere yeni ekzosom terapileri geliştirmek üzere CUREator’dan 1,5 milyon dolarlık hibe aldı. CUREator, Avustralya Federal Hükümeti’nin Tıbbi Araştırma Gelecek Fonu’ndan sağlanan fonla Brandon BioCatalyst tarafından sağlanan bir Avustralya biyoteknoloji kuluçka merkezidir.
Ekstraselüler veziküller nelerdir?
EV’ler, hemen hemen tüm hücre tipleri tarafından salınan küçük, zarla çevrili parçacıklardır. Hücreler arasında protein, lipit ve nükleik asitleri taşıyarak hücreler arası iletişimde önemli bir rol oynarlar.
Köken hücreye bağlı olarak EV’ler(Ekstraselüler veziküller) şu rolleri oynayabilir:
- Hücre iletişimi: EV’ler, alıcı hücrelerin davranışlarını etkileyebilen biyoaktif molekülleri aktararak hücreler arası iletişimi kolaylaştırır.
- Bağışıklık tepkisi: Biyoaktif moleküller, ana hücrelerden gelen anti-inflamatuar kargo içerebilir. Bunlar, potansiyel olarak pro-inflamatuar ortamı azaltmak için bağışıklık tepkisini düzenleyebilir.
- Terapötik potansiyel: Elektrikli araçlar, hasarlı hücrelere veya dokulara pro-rejeneratif kargo taşıyan rejeneratif bir tıp olarak potansiyelleri açısından araştırılıyor.
ÖNEMLİ NOKTALAR
- Kompleks fistülize perianal Crohn hastalığı, önemli fiziksel ve duygusal sıkıntıya neden olan, güçten düşüren ve tedavi edilemez bir rahatsızlıktır.
- Hudson Tıbbi Araştırma Enstitüsü’nde geliştirilen yeni bir tedavi adayı, kök hücre tedavileriyle benzer faydalar sağlayan ekstraselüler vezikülleri (EV’ler) kullanıyor ve maliyeti çok daha düşük.
- Hudson Tıbbi Araştırma Enstitüsü, Monash Üniversitesi ve Monash Health tarafından geliştirilen bu teknolojiyi ticarileştirmek amacıyla 2023 yılında kurulan Exosome BioSciences P/L, şu anda bu teknolojinin ilk klinik denemesine başlıyor.
İşbirlikçiler | Monash Health, Monash Üniversitesi
Bu araştırma , Brandon BioCatalyst ve Avustralya Federal Hükümeti’nin Tıbbi Araştırma Gelecek Fonu tarafından sağlanan Avustralya biyoteknoloji kuluçka merkezi CUREator tarafından desteklenmiştir .