Ülseratif kolit ve Crohn hastalıkları için yeni ilaç çalışmalarındaki son gelişmeler; Ük’da şuan 2 ülkede yeni ilaç çalışmaları yapılıyor, Birincisi Ve daha etkili olacağı düşünülen Almanya’da dr.falk pharma (salofalk üreticisi) ilaç firmasının çalışmasında LT-02 adlı yeni ilaçla ük’da kalıcı remisyon düşünülüyor. Bu ilaç firması ük’lı hastaların bağırsak mukoza yüzeyinde fosfadikolin maddesinin eksik olduğunun farkına vararak hastalara bağırsaklarda çözülen özel bir formülasyon tablet ile lecitin (yumurta sarısı) maddesini vererek bağırsak mukozasını güçlendirerek iltihabı önlemek istiyorlar. Ciddi bir çalışma ve şuan 2.faz bitirildi. 3.faza geçildi. İlacın yan etki olarak sadece biraz şişkinlik yaptığı bildiriliyor. Tamamen doğal bir ilaç. Sanırım 2 yıl içerisinde bize ulaşabilir. İkinci Yeni ilaç çalışması japonyanın büyük ilaç firmalarından Takeda ilaç firmasının ilacı olan vedolizumab (MLN0002) bu ilaç ük ve crohnda atak dönemi ağır geçen veya atağın durdurulamadığı durumlarda şuan kullanılan remicade biyolojik ilacın muadili olarak üretilmeye çalışılıyor, tabi bu iki ilaç arasında çok ciddi farklar var, remicade kimyasal bir ilaç vücuttaki iltihaptan sorumlu “T” hücrelerini tamamen bloke ederek vücudu savunmasız bir hale getiriyor, vedolizumab ise sağlıklı insanlardan alınan beyaz kan hücrelerinin içerisindeki “T” hücreleri alınıp, çoğaltılarak hastalara enjekte ediliyor. bu çalışmada Şuana kadar belirtilen ciddi bir yan etki yok. Bu ilaç ük için ama farklı bir versiyonuda crohn için üretilecek. Bu çalışmada şuan 2.faz bitirildi 3.fazda piyasaya çıkması 2 yada 3 yılı bulabilir. Crohn için yapılan en ciddi ilaç çalışmasınıda Amerika’lı genetik ilaç firması Osiris yürütüyor. Bu ilaç firmasının yeni ilacının ismi Prochymal, bu ilaçta sağlıklı insanların kemik iliğinden mezankimal kök hücreler alınarak çoğaltılıyor, bir donörden 10.000 doz üretiliyor. Bu kök hücre preparatları hastalara damar yolu ile veriliyor. Burada yapılmak istenen şey, crohn hastalarında hastalıktan, bağışıklık sistemi sorumlu tutuluyor. Bu ilaçla hasta kişinin immün (bağışıklık) sistemi değiştiriliyor. Yan etki olarak şuana kadar bildirilen ciddi bir etki görülmedi. Bu çalışmada diğerleri gibi 3.fazda fakat bu ilaç daha çabuk çıkabilir. Çünkü Fda’ya fast track (hızlı başvuru) olarak müracat edilmiş. 1 yıl içinde crohn hastalarına ulaşabilir….
| Prochymal akut host hastalığı (GVHD) ve Crohn hastalığı gibi çeşitli endikasyonlar için Faz 3 klinik çalışmalarda değerlendirildi ve şu an Yetim İlaç ve Fast Track ürün hem de FDA tarafından belirlenen tek kök hücre tedavi ediliyor. | |
| Prochymal aynı zamanda bir kalp krizi, tip 1 diyabet hastalarında pankreas adacık hücrelerinin korunması ve akciğer hastalığı olan hastalarda akciğer dokusunun onarımı aşağıdaki kalp dokusunun onarımı için geliştirilmektedir. | |
Kök Hücre Tabanlı Bir İlaç Kanada’da Onay Aldı
NY Times’ten çeviri
Columbia, Maryland Osiris Therapeutics, Kanada’da bilim adamları Graft-versus-host hastalığına yakalanmış kemik iliği naklinin potansiyel olarak ölümcül komplikasyonundan muzdarip çocukların tedavisi için, “Prochymal”i kabul ettiğini Perşembe günü söyledi.
Prochymal sağlıklı genç erişkin vericilerden kemik iliğinden elde edilen mezenkimal kök hücrelere bir hazırlıktır. Kök hücreleri bir bağış olarak alınıyor, böylece iliğinden dışarı ayrılmış ve kültürde yayılarak üretiliyor.
Bu yetişkinlerin bağışladığı kök hücreler olduklarından oluşturma aşaması insan embriyoları imhasından müsterih olduğu için etik kaygılara yol açma sıkıntısı da kalkmıştır.
Bir kemik iliği naklinde bağışıklık hücreleri vericinin hücrelerini yabancı olarak görmeye ve onlara saldırmaya, deri, karaciğer ve sindirim sistemi için potansiyel olarak ciddi zararlar oluşturmaya başladığında Graft-versus-host hastalığı oluşur. Verici ile alıcı için tam bir eşleşme olmadığında buu en sık görülür.
Bağışıklık için steroidler veya diğer ilaçları kullanmayı denediğinizde, birçok durumda bu işe yaramaz, hasta ölebilir.
Prochymal bu durumda olan ve steroidler tarafından kontrol edilmeyen çocuklar için Kanada’da onaylanmıştır. Küçük bir çalışmada, bu çocukların yaklaşık yüzde 60’ından klinik açıdan anlamlı bir yanıt aldığı söyleniyor.
Dr Kurtzberg, “ilaç graft-versus-host hastalığı bazı çocukların hayatlarını kurtardı ve daha başarılı kemik iliği nakli yol açabileceğini kaydetti” dedi.
2009 yılında, Prochymal Graft-versus-host hastalığı tedavisinde plaseboya göre avantajı çok az gösteren, iki geç evre klinik çalışmalarda başarısız olmuştu. Şirket ayrıca, Crohn hastalığı, diyabet, kalp krizi ve diğer hastalıklar için bir tedavi olarak Prochymal geliştirmeye çalışıyor.
Kök hücreler önceden ilaç olarak kullanılmaktadır. Kemik iliği veya kök hücre nakli çeşitli kanser ve genetik hastalıkların tedavisinde kullanılır. Ama bu nakilleri tıbbi prosedürler değil, bir ilaç şirketi tarafından satılan ürünlerdir.
Carticel gibi, kıkırdak yaralanmalarını onarmak için bir hastanın kendi hücreleri kullanan bir Genzyme ürün olarak düzenleyiciler tarafından onaylanmış hücre tedavileri vardır. Geçen yıl F.D.A. transplantasyon kullanılmak için bir kordon kan ürünü onaylanmıştır. Bu ürünleri Prochymal gibi OTC kullanımı için imal edilmemektedir.
NY Times
Çeviri: Ayşe Esra GÜLER