Sedef Hastalığında Çocuklar İçin Yeni Umut: Skyrizi (Risankizumab) 6 Yaş ve Üzeri Çocuklarda Onaylandı

Getting your Trinity Audio player ready...

Sedef hastalığı kronik bir bağışıklık sistemi hastalığıdır. Bu hastalık yetişkinleri de çocukları da etkiler. Sedef artriti de benzer bir tablo çizer. Bu rahatsızlıklarla mücadele eden çocuklar ve aileleri için müjde var. Uzun zamandır beklenen haber nihayet geldi.

FDA, risankizumab (Skyrizi) adlı ilacı onayladı. Doktorlar artık bu ilacı 6 yaş ve üzeri çocuklarda kullanabilecek. Plak sedef hastalığı ve sedef artritinde etkili olacak. Uzmanlar bu kararı devrim niteliğinde görüyor. Özellikle kilo sorunu yaşayan küçük hastalar için büyük bir adım.

Risankizumab, IL-23 antagonistleri ailesine ait güçlü bir biyolojik ilaçtır. Bu onayla birlikte yeni bir özellik kazandı. 40 kg’ın altındaki çocuklar için özel dozaj imkanı sunan ilk IL-23 inhibitörü oldu. Artık çocukların kilosuna göre ayarlanmış 55 mg’lık enjektörler mevcut. Bu enjektörler önceden doldurulmuş durumda. Bu detay, tedavinin etkinliğini ve güvenliğini artırmayı hedefliyor.

Bu tarihi kararın arkasında sağlam bilimsel veriler var. FDA, bu onayı iki önemli Faz 3 çalışmasına dayanarak verdi. Bu çalışmalar OptIMMize-1 ve OptIMMize-2’dir. Her ikisi de plak sedef hastalığını inceledi.

Sonuçlar gerçekten umut verici:

• Tedavinin 16. haftasında hastaların %69’u başarıya ulaştı. sPGA skorunda (0 veya 1) bu başarıyı yakaladılar. Bu skor, ciltteki tutulumun neredeyse tamamen temizlendiğini veya iyileştiğini gösterir.
• Daha da etkileyici bir sonuç var. Hastaların %85’i PASI skorunda %75 veya daha fazla iyileşme gösterdi.

Dr. Amy Paller bu sonuçları değerlendirdi. Araştırmacı, yanıtların uzun vadede kalıcı olduğunu söyledi. Ayrıca kilo bazlı dozlamanın önemini vurguladı. Bu yöntem, doktorların daha geniş bir çocuk hasta grubuna destek olmasını sağlayacak.

Her ilaç gibi risankizumab’ın da yan etkileri vardır. Doktorlar ayrıca bazı önemli uyarılar yapar. Klinik çalışmalar en sık şu yan etkileri gösterdi: üst solunum yolu enfeksiyonları, mantar enfeksiyonları, baş ağrısı, yorgunluk ve enjeksiyon bölgesi reaksiyonları.

Daha ciddi uyarılar:

• Aşırı duyarlılık reaksiyonları ve enfeksiyon riski vardır.
• Doktorlar tedaviye başlamadan önce tüberküloz (verem) testi yapmalıdır.
• Nadir durumlarda ilaca bağlı karaciğer hasarı oluşabilir. Bu durum özellikle inflamatuvar bağırsak hastalığı olanları etkiler.
• Tedavi sırasında canlı aşı yaptırmamak gerekir.

FDA’nın bu kararı yeni bir dönem başlatıyor. Sedef hastalığıyla yaşayan çocuklar ve aileleri için umut verici. Artık küçük bedenlere özel, güçlü ve etkili bir tedavi seçeneği var. Elbette doktorlar her çocuk için bu tedavinin uygunluğunu değerlendirmelidir. Detaylı bir inceleme şarttır. Ancak bu gelişme çok kıymetli. Bilim dünyasının ve ilaç endüstrisinin pediatrik hasta gruplarına verdiği önemi gösteriyor.

Kaynak: MedPage Today