Multipl skleroz (MS): Kök hücre nakli engelliliği geciktirmede umut vaat ediyor

Dünya genelinde yaklaşık 2,8 milyon kişi multipl skleroz (MS) ile yaşamaktadır.
MS’li kişilerin üçte ikisi ikincil ilerleyici MS adı verilen hastalığın kötüleşmiş bir durumuna geçer.
Cenova Üniversitesi’nden araştırmacılar, hematopoetik kök hücre naklinin, aktif ikincil ilerleyici MS’li kişilerde bazı MS ilaçlarına kıyasla engelliliği daha uzun süre geciktirmeye yardımcı olduğunu buldu.

Dünya genelinde yaklaşık 2,8 milyon kişi, vücudun merkezi sinir sistemini etkileyen kronik bir nörolojik hastalık olan multipl skleroz (MS) ile yaşamaktadır.

İkincil ilerleyici MS de dahil olmak üzere dört tip MS vardır. Bu, bir kişinin semptomlarının zaman içinde giderek kötüleştiği ve potansiyel olarak sakatlığa neden olduğu MS’in daha sonraki bir aşamasıdırTrusted Source.

Geçmişte yapılan araştırmalar, nükseden MS’li kişilerin yaklaşık üçte ikisinin hastalığın seyri sırasında sekonder progresif MS’e geçtiğini ortaya koymuştur.

İkincil ilerleyici MS tedavisi, semptom yönetimine ve hastalık modifiye edici ilaçlar yoluyla hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya odaklanır. Şu anda MS için bir tedavi bulunmamaktadır.

İtalya’daki Cenova Üniversitesi’nden bir araştırma ekibi, bir kişinin sağlıklı kan kök hücrelerini kullanan hematopoetik kök hücre nakillerinin, aktif ikincil ilerleyici MS’li kişilerde bazı MS ilaçlarından daha uzun süre engelliliği geciktirmeye yardımcı olduğunu buldu.

Son çalışma Amerikan Nöroloji Akademisi’nin tıp dergisi Neurology’de yayınlandı.

Amerikan Nöroloji Akademisi’nin tıp dergisi Neurology®’nin 21 Aralık 2022 tarihli çevrimiçi sayısında yayınlanan bir çalışmaya göre, aktif ikincil ilerleyici multipl skleroz (MS) hastalarında hematopoetik kök hücre nakli, diğer bazı MS ilaçlarına kıyasla engelliliği daha uzun süre geciktirebilir. Çalışma, hastalıklı hücrelerin yerine kişinin kendi vücudundan alınan sağlıklı kan kök hücrelerinin kullanıldığı otolog hematopoetik kök hücre nakillerini içermektedir.

Hematopoetik kök hücre nakli (HSCT)

Hematopoetik kök hücre nakli (HSCT), sağlıklı kan veya kemik iliği kök hücrelerinin kullanıldığı bir tedavidir. Sağlıklı kök hücreler ya kişinin kendisinden (otolog) ya da başka bir kişiden (allojenik) gelir.

Kök hücreler vücutta bulunan ve farklı hücre türlerine dönüşebilen özel hücrelerdir. Vücut bunları hücre kaybı olan bölgeleri onarmak için kullanabilir. Bu nedenle doktorlar ve bilim insanları kök hücreleri hastalıklar için bir tedavi seçeneği olarak kullanmayı araştırmaktadır.

HSCT şu anda testis tümörleri olarak da bilinen erkek germ hücresi tümörlerini tedavi etmek için kullanılmaktadır. Araştırmacılar, metastatik meme kanseri de dahil olmak üzere diğer kanserlerin tedavisinde de HKHT üzerinde çalışmışlardır.

Ayrıca HSCT, lenfomaTrusted Source, lösemi ve orak hücre hastalığı gibi kanla ilgili bazı hastalıklar için de bir tedavi seçeneğidir.

Önceki çalışmalar MS tedavisinde HKHT kullanımını da incelemiştir.

HSCT ve ikincil ilerleyici MS

Sekonder progresif MS hastaları için HSCT gibi bir tedavi neden önemlidir?

Medical News Today, İtalya’nın Cenova kentindeki IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Cenova Üniversitesi’nde nöroloji profesörü ve bu çalışmanın başyazarı olan Profesör Matilde Inglese ile konuştu.

“Ne yazık ki, mevcut hastalık modifiye edici tedavilerin çoğu nükseden-remitting MS’de etkilidir, ancak daha az inflamatuar aktivite ve daha şiddetli nörodejenerasyon ile karakterize sekonder progresif MS’de etkili değildir,” diyen Prof. Inglese açıkladı. “(HSCT) enflamasyonu durdurarak ve klinik engelliliğin tahakkukunu geciktirerek yardımcı olabilir.”

Bu çalışma için Prof. Inglese ve ekibi, otolog hematopoetik kök hücre nakli Güvenilir Kaynak (AHSCT) alan aktif sekonder progresif MS hastası 79 kişinin verilerini inceledi. Bu verileri, MS ilaçlarıyla tedavi edilen aktif sekonder progresif MS’li yaklaşık 2.000 kişiden alınan bilgilerle karşılaştırdılar.

Her katılımcının engellilik düzeyi Genişletilmiş Engellilik Durumu Ölçeği kullanılarak ölçülmüştür. Skorlar hiçbir belirti olmamasından (sıfır) MS nedeniyle ölüme (10) kadar değişmektedir. Araştırmacılar katılımcıların puanlarını 10 yıl boyunca çeşitli aşamalarda değerlendirmiştir.

HSCT tedavisine karşı MS ilaçları

Çalışmanın başlangıcında, katılımcıların her iki grup için de medyan puanı 6,5 idi – dinlenmeden 20 metre yürümek için vücudun her iki tarafında sürekli bir baston veya destek kullanma ihtiyacı olarak tanımlanır -.

10 yıllık tedavinin ardından bilim insanları, kök hücre nakli yapılan kişilerin puanlarının yılda ortalama 0,01 puan azaldığını ve engellilik durumlarında bir azalma olduğunu tespit etti. Buna karşılık, MS ilaçları alan kişilerin skoru her yıl 0,16 puan artarak engellilikte bir artış olduğunu gösterdi.

“Yoğun bağışıklık baskılanmasının ardından otolog hematopoetik kök hücre naklinin, hastalık patogenezinden sorumlu otoreaktif kan beyaz hücrelerinin (lenfositler) sıfırlanmasına neden olabileceğine ve bunların yerini yeni ve kendine toleranslı beyaz hücrelerin aldığına dair bilimsel kanıtlar bulunmaktadır.”
Prof. Inglese

MS klinik araştırmaları devam ediyor

Dr. Inglese, ekibinin İtalya’da çok merkezli randomize kontrollü bir klinik çalışma başlattığını söyledi. Amaçları, hematopoetik kök hücrelerin otolog transplantasyonunun, çok aktif relapsing-remitting MS hastalarında mevcut en iyi yüksek etkili tedaviye karşı etkinliğini araştırmaktır.

“Benzer klinik çalışmalar İngiltere, Norveç ve ABD’de de devam etmektedir” diye ekledi. “Sonuncusu sadece nükseden-ilerleyen MS hastalarını değil, aynı zamanda aktif ikincil-ilerleyen MS hastalarını da kapsamaktadır.”

Çalışmada engellilik, 10 puanlık bir ölçek olan Genişletilmiş Engellilik Durum Ölçeği (EDSS) ile ölçülmüştür. Örneğin 6 puan, bir kişinin dinlenerek veya dinlenmeden yaklaşık 100 metre yürümek için aralıklı olarak veya tek taraflı olarak baston veya destek kullanması gerektiği anlamına gelir. Skorun 6,5 olması, kişinin dinlenmeden yaklaşık 20 metre yürüyebilmek için sürekli olarak baston ya da korse kullanması gerektiği anlamına gelir.
Araştırmacılar, çalışmanın beşinci yılında, kök hücre nakli yapılanların yüzde 62’sinin, ilaç kullananların yüzde 46’sına kıyasla MS’teki engellilik durumlarında hiçbir kötüleşme yaşamadığını keşfetti.

MNT ayrıca Santa Monica, CA’daki Providence Saint John’s Sağlık Merkezi Pasifik Sinirbilim Enstitüsü’nde nörolog ve MS uzmanı olan Dr. Barbara Giesser ile bu çalışma hakkında konuştu.

Dr. Giesser, bu çalışmanın ilerleyici MS hastalarında AHSTC ile ilgili diğer çalışmalara benzer bulgular rapor ettiğini, “aktif” yani iltihaplı hastalığı olan hastaların bu tedaviye aktivitesi olmayan hastalardan daha iyi yanıt verme eğiliminde olduğunu belirtti.

“Genel olarak, AHSCT’nin inflamasyon kanıtı olan daha genç hastalarda, yani RR veya ‘aktif’ progresif hastalıkta daha iyi sonuçlar verdiği bildirilmiştir” dedi.

Dr. Giesser, “Kök hücre nakli yapılan hastaların engellilik skorlarının 10 yılda temelde sabit kalması dikkate değer olsa da, diğer grubun engellilik skorlarındaki ortalama 0,16 puanlık artış, istatistiksel olarak anlamlı olsa da klinik olarak anlamlı olmayacaktır” diye ekledi.

Ayrıca, “mevcut hastalık modifiye edici tedavilerimiz progresif hastalık, özellikle de aktif olmayan progresif hastalık için daha az etkili olduğundan, sekonder progresif MS için yeni tedavi seçeneklerine sahip olmanın önemli olduğunu” belirtti.

Kaynak: https://www.medicalnewstoday.com/articles/stem-cell-transplants-multiple-sclerosis-ms-treatment-delay-disability