Crohn Hastalığını Tedavi Eden İlk Oral İlaç Başarılı Faz 3 Denemesini Tamamladı ve FDA Onayı Aldı
Orta ila şiddetli Crohn hastalığı olan hastalar artık bağırsak iltihaplarını ve ağrılı semptomlarını bastırmak ve rahatlamalarını sürdürmelerine yardımcı olmak için yeni bir tedavi seçeneğine sahip.
Bugün The New England Journal of Medicine’de yayınlanan faz 3 çalışmasından elde edilen veriler, günde bir kez kullanılan ve çığır açan bir oral ilaç olan upadacitinib‘in hastaların klinik ve endoskopik remisyon elde etmelerine ve bunu sürdürmelerine yardımcı olduğunu göstermektedir. Sonuç olarak, upadacitinib 18 Mayıs Perşembe günü Gıda ve İlaç İdaresi onayı aldı.
[bs-quote quote=”Çığır açan bu çalışma, Crohn hastalığının tedavisinde henüz karşılanamamış bir ihtiyacı gideriyor ve hastaların klinik ve endoskopik remisyona girmesine yardımcı oluyor.” style=”style-9″ align=”right” color=”” author_name=”” author_job=”” author_avatar=”” author_link=””][/bs-quote]
Dünya çapında milyonlarca kişiyi etkileyen kronik inflamatuar bir bağırsak hastalığı olan Crohn hastalığı, hem hastalar hem de sağlık hizmeti sağlayıcıları için uzun zamandır önemli bir zorluk teşkil etmektedir. Mevcut tedavi seçenekleri genellikle kalıcı remisyon sağlama ve semptomları kontrol altına alma konusunda yetersiz kalmaktadır. Bununla birlikte, upadacitinib çalışmasının sonuçları, bu karmaşık durumun yönetiminde umut verici bir atılımın habercisidir.
Sorumlu yazar Dr. Jean-Frederic Colombel, “Upadacitinib, Crohn hastalığının tedavisinde karşılanmamış bir ihtiyacı gideriyor ve hastaların kendilerini klinik ve endoskopik remisyona sokabilecek oral bir ilaca erişimini sağlıyor. Bu tedavi, bu kronik durumla mücadele eden bireylerin yaşamlarını dönüştürme potansiyeline sahiptir ve yaşam kalitesinin iyileştirilmesi için yeni bir umut sunmaktadır.” Dr. Colombel, New York’taki Mount Sinai Hastanesi’nde Susan ve Leonard Feinstein İnflamatuar Bağırsak Hastalığı Klinik Merkezi’nin eş-Direktörü ve Mount Sinai’deki Icahn Tıp Fakültesi’nde Tıp Profesörü (Gastroenteroloji) olarak görev yapmaktadır.
Upadacitinib seçici bir Janus kinaz (JAK) inhibitörüdür. İnflamasyonun altında yatan yolları tam olarak hedef alır, böylece semptomları hafifletir ve immünosupresyonla ilişkili advers olay riskini potansiyel olarak en aza indirir.
Çalışma 43 ülkeyi ve 277 bölgeyi kapsadı ve en az üç aydır orta-şiddetli Crohn hastalığı olan 18 ila 75 yaş arası çeşitli hasta gruplarını dahil etti.
Katılımcılar, U-EXCEL ve U-EXCEED adlı iki çift kör faz 3 çalışmasında remisyona ulaşmadaki etkinliğini değerlendirmek üzere indüksiyon tedavisi için rastgele 45 mg upadacitinib veya plasebo (2:1) almak üzere belirlenmiştir. İlaç 12 hafta boyunca günde bir kez alınmıştır. Upadacitinib indüksiyon tedavisine klinik yanıt veren hastalar daha sonra U-ENDURE idame çalışmasında 52 hafta boyunca günde bir kez 15 mg veya 30 mg upadacitinib veya plasebo (1:1:1) almak üzere rastgele belirlenmiştir. İdame aşaması, ilacın remisyonu sürdürme ve nüksetmeyi önleme yeteneğini değerlendirmiştir. (U-EXCEED, U-ENDURE’e giriş için yeterli sayıda hastanın kabul edilmesini sağlamak amacıyla 12 haftalık ek bir açık etiketli, aktif tek grup indüksiyon dönemine sahipti).
İndüksiyon (12. hafta) ve idame (52. hafta) için birincil sonlanım noktaları klinik remisyon (Crohn Hastalığı Aktivite İndeksi skorunun 0 ila 600 aralığında <150 olması olarak tanımlanmıştır; daha yüksek skorlar daha şiddetli hastalık aktivitesini göstermektedir) ve endoskopik yanıt (Crohn Hastalığı için Basit Endoskopik Skorda [SES-CD; aralık, 0 ila 56, daha yüksek puanlar daha şiddetli hastalığı gösterir] indüksiyon çalışmasının başlangıcından itibaren >%50 [veya başlangıçta SES-CD’si 4 olan hastalar için, başlangıçtan itibaren ≥2 puanlık bir düşüş]).
Upadacitinib, indüksiyon tedavisinden sonra klinik remisyona ulaşan hastaların istatistiksel olarak anlamlı bir oranı ile plaseboya göre üstün etkinlik göstermiştir. İdame fazı sırasında, tedavi hastalığın nüksetme oranını önemli ölçüde azaltarak Crohn hastalığı için uzun vadeli bir tedavi seçeneği olarak potansiyelini göstermiştir.
